- 13,854
- 20
- 8 Ноя 2022
Открытие ученых может радикально изменить подход к лечению генетических заболеваний.
Ученые из Университета Дьюка совместно с коллегами из Гарвардского университета, Массачусетского технологического института, Медицинской школы Университета Массачусетса, Университета Цюриха и Университета Макмастера разработали новый фермент, который позволяет технологиям CRISPR точно нацеливаться почти на все гены человека. Исследование, опубликованное в журнале Для просмотра ссылки Войдиили Зарегистрируйся , значительно расширяет возможности генной инженерии в лечении широкого спектра заболеваний.
Изначально система CRISPR могла воздействовать только на 12,5% генома человека, но новый метод открывает доступ почти к каждому гену. CRISPR-Cas - это бактериальная иммунная система, использующая молекулы РНК и белки Cas для нацеливания и уничтожения ДНК вторгающихся вирусов. С момента ее открытия исследователи активно разрабатывали новые системы CRISPR для генной терапии.
Для внесения изменений в геном, белки Cas используют молекулу РНК, которая направляет фермент к конкретному участку ДНК, и протоспейсерный прилегающий мотив (PAM) - короткую последовательность ДНК, необходимую для связывания с белком Cas.
В предыдущих исследованиях команда Чаттерджи обнаружила и разработала новые белки Cas9, включая Sc++, требующий лишь одну основу гуанина для среза. Это позволило редактировать почти 50% всех последовательностей ДНК. Вместе с тем, коллеги из Гарварда разработали вариант SpRY, способный связываться с любой из четырех оснований ДНК, формирующих PAM.
Новый вариант, SpRyc, объединяет лучшие качества обоих систем. Он может нацеливаться почти на 100% генома с большей точностью. Несмотря на то, что SpRyc действует медленнее своих аналогов, он более эффективен в редактировании конкретных участков ДНК и точнее, чем SpRY.
Исследователи также изучили потенциальное терапевтическое применение SpRyc для генетических заболеваний, не поддающихся лечению стандартной системой CRISPR. Они успешно применили SpRyc для коррекции мутаций, вызывающих синдром Ретта - прогрессирующее неврологическое расстройство, в основном поражающее молодых женщин, и болезнь Хантингтона - редкое наследственное неврологическое заболевание.
"SpRyc открывает большие перспективы, будь то клиническое применение или усовершенствование эффективности," говорит Чаттерджи. "Мы с нетерпением ждем возможности исследовать все способности нашего инструмента".
Ученые из Университета Дьюка совместно с коллегами из Гарвардского университета, Массачусетского технологического института, Медицинской школы Университета Массачусетса, Университета Цюриха и Университета Макмастера разработали новый фермент, который позволяет технологиям CRISPR точно нацеливаться почти на все гены человека. Исследование, опубликованное в журнале Для просмотра ссылки Войди
Изначально система CRISPR могла воздействовать только на 12,5% генома человека, но новый метод открывает доступ почти к каждому гену. CRISPR-Cas - это бактериальная иммунная система, использующая молекулы РНК и белки Cas для нацеливания и уничтожения ДНК вторгающихся вирусов. С момента ее открытия исследователи активно разрабатывали новые системы CRISPR для генной терапии.
Для внесения изменений в геном, белки Cas используют молекулу РНК, которая направляет фермент к конкретному участку ДНК, и протоспейсерный прилегающий мотив (PAM) - короткую последовательность ДНК, необходимую для связывания с белком Cas.
В предыдущих исследованиях команда Чаттерджи обнаружила и разработала новые белки Cas9, включая Sc++, требующий лишь одну основу гуанина для среза. Это позволило редактировать почти 50% всех последовательностей ДНК. Вместе с тем, коллеги из Гарварда разработали вариант SpRY, способный связываться с любой из четырех оснований ДНК, формирующих PAM.
Новый вариант, SpRyc, объединяет лучшие качества обоих систем. Он может нацеливаться почти на 100% генома с большей точностью. Несмотря на то, что SpRyc действует медленнее своих аналогов, он более эффективен в редактировании конкретных участков ДНК и точнее, чем SpRY.
Исследователи также изучили потенциальное терапевтическое применение SpRyc для генетических заболеваний, не поддающихся лечению стандартной системой CRISPR. Они успешно применили SpRyc для коррекции мутаций, вызывающих синдром Ретта - прогрессирующее неврологическое расстройство, в основном поражающее молодых женщин, и болезнь Хантингтона - редкое наследственное неврологическое заболевание.
"SpRyc открывает большие перспективы, будь то клиническое применение или усовершенствование эффективности," говорит Чаттерджи. "Мы с нетерпением ждем возможности исследовать все способности нашего инструмента".
- Источник новости
- www.securitylab.ru
