- 14,410
- 20
- 8 Ноя 2022
Новый метод редактирования ДНК требует доработок.
Развитие методов редактирования генома на основе комплекса CRISPR -Cas стремительно прогрессирует, привлекая внимание научного сообщества и практиков по всему миру. Эти инструменты позволяют точечно модифицировать генетический материал и уже нашли применение в лечении наследственных заболеваний, борьбе с раком и создании устойчивых к изменению климата сельскохозяйственных культур.
Наиболее популярным методом остаётся использование комплекса CRISPR-Cas9, который разрезает двойную цепь ДНК в заданной точке, активируя естественные механизмы клеточного восстановления. Однако этот подход не лишён ограничений: один из механизмов восстановления работает быстро, но недостаточно точно, другой — медленно, но обеспечивает высокую точность и позволяет встраивать отдельные фрагменты ДНК в заданный участок гена. Учёные стремятся максимально использовать второй механизм, известный как гомологично направленный ремонт (HDR), поскольку он открывает путь к лечению множества генетических заболеваний.
Недавние исследования показали, что молекула AZD7648 может повысить эффективность HDR, блокируя быстрый и менее точный процесс восстановления. Однако новые данные выявили серьёзные побочные эффекты при её использовании. Исследовательская группа из ETH Zürich обнаружила, что в ряде случаев использование AZD7648 приводит к значительным генетическим изменениям, включая удаление крупных участков ДНК и даже отрывы хромосомных плеч. Это делает геном нестабильным и создаёт непредсказуемые риски для модифицированных клеток.
Первоначальные анализы показали точность редактирования, однако более глубокое изучение выявило катастрофические изменения за пределами целевых участков. Эти эффекты Для просмотра ссылки Войдиили Зарегистрируйся описаны в журнале Nature Biotechnology и подтверждены другими научными группами. Специалисты подчеркивают необходимость дополнительных исследований, чтобы оценить масштаб ущерба и выработать новые методы работы с HDR.
Несмотря на сложности, разработка безопасных и эффективных методов редактирования генома остаётся перспективной. В клинической практике CRISPR-Cas уже успешно применяется, например, для лечения серповидноклеточной анемии, где более сотни пациентов прошли терапию без побочных эффектов. Эти достижения внушают оптимизм и подтверждают потенциал технологии. В будущем учёные планируют использовать комбинации различных молекул для улучшения безопасности и эффективности HDR, что может открыть новые горизонты в генной терапии.
Развитие методов редактирования генома на основе комплекса CRISPR -Cas стремительно прогрессирует, привлекая внимание научного сообщества и практиков по всему миру. Эти инструменты позволяют точечно модифицировать генетический материал и уже нашли применение в лечении наследственных заболеваний, борьбе с раком и создании устойчивых к изменению климата сельскохозяйственных культур.
Наиболее популярным методом остаётся использование комплекса CRISPR-Cas9, который разрезает двойную цепь ДНК в заданной точке, активируя естественные механизмы клеточного восстановления. Однако этот подход не лишён ограничений: один из механизмов восстановления работает быстро, но недостаточно точно, другой — медленно, но обеспечивает высокую точность и позволяет встраивать отдельные фрагменты ДНК в заданный участок гена. Учёные стремятся максимально использовать второй механизм, известный как гомологично направленный ремонт (HDR), поскольку он открывает путь к лечению множества генетических заболеваний.
Недавние исследования показали, что молекула AZD7648 может повысить эффективность HDR, блокируя быстрый и менее точный процесс восстановления. Однако новые данные выявили серьёзные побочные эффекты при её использовании. Исследовательская группа из ETH Zürich обнаружила, что в ряде случаев использование AZD7648 приводит к значительным генетическим изменениям, включая удаление крупных участков ДНК и даже отрывы хромосомных плеч. Это делает геном нестабильным и создаёт непредсказуемые риски для модифицированных клеток.
Первоначальные анализы показали точность редактирования, однако более глубокое изучение выявило катастрофические изменения за пределами целевых участков. Эти эффекты Для просмотра ссылки Войди
Несмотря на сложности, разработка безопасных и эффективных методов редактирования генома остаётся перспективной. В клинической практике CRISPR-Cas уже успешно применяется, например, для лечения серповидноклеточной анемии, где более сотни пациентов прошли терапию без побочных эффектов. Эти достижения внушают оптимизм и подтверждают потенциал технологии. В будущем учёные планируют использовать комбинации различных молекул для улучшения безопасности и эффективности HDR, что может открыть новые горизонты в генной терапии.
- Источник новости
- www.securitylab.ru
